穗醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)在正常胚胎運(yùn)用基因編輯修復(fù)遺傳病
蔡敏婕 白恬
廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院20日稱,該院生殖醫(yī)學(xué)中心劉見橋研究團(tuán)隊(duì)對(duì)人類可正常發(fā)育的二倍體胚胎進(jìn)行基因編輯,證實(shí)CRISPR基因編輯技術(shù)可以讓科學(xué)家對(duì)人類的DNA進(jìn)行定點(diǎn)改造,為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供可能性。
該項(xiàng)研究是人類二倍體胚胎(即一個(gè)卵子和一條精子組成的胚胎)基因編輯的最新研究成果,日前在國(guó)際期刊《分子遺傳學(xué)和基因組學(xué)》上發(fā)表,受到國(guó)際關(guān)注。據(jù)了解,這是全球首次將CRISPR技術(shù)運(yùn)用于人類二倍體胚胎。此前對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因編輯的研究都是應(yīng)用在異常發(fā)育的三倍體(即兩個(gè)精子和一個(gè)卵子)胚胎。
劉見橋團(tuán)隊(duì)研究所使用的是廣醫(yī)三院生殖醫(yī)學(xué)中心患者捐贈(zèng)的未成熟卵子?蒲腥藛T先將這些未成熟卵子在體外誘導(dǎo)成熟,然后與捐贈(zèng)的精子進(jìn)行體外配對(duì)。但捐贈(zèng)的精子分別攜帶“蠶豆病”和β型地中海貧血的遺傳突變?nèi)毕莼,這意味著將結(jié)合成攜帶遺傳突變基因的胚胎。
“這次研究證實(shí),CRISPR技術(shù)在二倍體胚胎中的效果要比之前在三倍體胚胎中的應(yīng)用好得多!眲⒁姌蚍Q,在6枚攜帶遺傳性疾病突變基因的胚胎中,有1枚胚胎的全部細(xì)胞都被修復(fù)了,有2枚胚胎實(shí)現(xiàn)部分細(xì)胞被修復(fù)。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示基因修復(fù)成功率較以往有了明顯提高。
劉見橋稱,目前的技術(shù)對(duì)于遺傳疾病幾乎沒有有效的根治辦法,只能通過早期診斷來阻止遺傳病患兒的出生。而對(duì)胚胎基因進(jìn)行編輯,則有望徹底阻斷遺傳基因。
“基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用還有很長(zhǎng)一條道路要走!眲⒁姌蛘J(rèn)為,關(guān)于基因編輯技術(shù)可能帶來的倫理風(fēng)險(xiǎn)備受關(guān)注,但是該項(xiàng)技術(shù)也逐漸被人們接納。未來需要找到防止胚胎嵌合的方法,而且還要對(duì)編輯過的胚胎進(jìn)行各種測(cè)試,以保證沒有產(chǎn)生任何錯(cuò)誤基因,確保后代安全。
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